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人教2003课标版《科学·技术·社会基因治疗》优质课PPT课件下载
猫叫综合征 多基因遗传病
抗维生素D佝偻病 染色体异常遗传病
科学?技术?社会——基因治疗
1.概念
基因治疗：把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥作用，从而达到治疗疾病的目的。
2.实例
1990年9月4日，美国科学家进行了世界上第一例临床基因治疗。患者是一位患有严重复合型免疫缺陷疾病（SCID）的四岁小姑娘艾姗蒂，她从父母处各继承了一个有缺陷的腺苷酸脱氨酶基因（ADA），造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶，而腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能说必需的。
基因治疗SICD过程的示意图
携带正常ADA基因的细菌
某种病毒
ADA基因整合到病毒核酸上
该病毒感染T淋巴细胞，同时将ADA基因导入T淋巴细胞
将携带正常ADA基因的T淋巴细胞在注入患者体内
培养T淋巴细胞
从患者体内分离出T淋巴细胞
囊性纤维病
症状和病因：
患者支气管内粘液增多
CFTR基因缺失3个碱基
CFTR蛋白结构异常导致功能异常
粘液清除困难，细菌繁殖，肺部感染
囊性纤维病是北美白种人种常见的一种遗传病，1994年美国科学家利用修饰的腺病毒作为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维病的正常基因转入患者肺组织中。
基因与腺病毒结合
基因治疗已经取得令人瞩目的进展。到2004年底，全世界已有近千名患者接受了基因治疗，治疗的疾病有恶性肿瘤、血友病、地中海贫血症、关节炎和心血管疾病等15种以上。
3.方法