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必修2遗传与进化《科学·技术·社会基因治疗》集体备课PPT课件优质课下载
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基因治疗
常规治疗
性状
决定
二、基因治疗概念
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。以RNA为靶点对疾病进行治疗，从广义上来说这类药物也属于基因治疗的范畴。
基因治疗从源头上解决疾病，故而有明显优势；但安全性上，风险较大。因此未来常规药物仍然是疾病治疗的首选方案，基因治疗更多地是作为常规治疗方案的补充。
三、基因治疗的两种基本技术
1、DNA重组技术
2、基因编辑技术（目前该技术有一定脱靶率）
四、基因治疗的两种途径
干细胞
五、基因治疗实例
1、交界型大疱性皮松解症（JEB）
LAMB3基因发生2个碱基对突变
改变了层黏连蛋白的氨基酸序列
层黏连蛋白失去作用
表皮无法粘附在真皮上，皮肤非常脆弱，几乎没有防御功能
取病人的皮肤（其中含有干细胞）