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人教2003课标版《科学·技术·社会基因治疗》集体备课PPT课件优质课下载
人类基因组计划的目的是测定人类基因组24条染色体（22条常染色体和X、Y两条性染色体）的全部DNA序列，?解读其中包含的遗传信息。
帮组人类诊治和预防疾病。
基因治疗
资料阅读
1、什么是基因治疗？
2、基因治疗应用的是什么技术？
3、艾姗蒂的病因是什么？
4、根据病因，请你设计出治疗方案
思考与讨论：
世界首个基因治疗案例
基因治疗的概念
基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。
也就是说，基因治疗主要指运用基因工程技术将正常基因导入细胞，以纠正或补偿因基因缺陷而引起的功能缺陷，从而治疗疾病。
基因治疗机理
基因置换：正常基因取代致病基因
基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列
基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因的功能
基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的表达
基因封闭：封闭特定基因的表达
艾姗蒂病因分析与治疗方案：
ADA基因缺陷
腺苷脱氨酶（ADA）缺乏
严重的免疫缺陷
用PEG-ADA治疗
但这种药物十分昂贵（60，000美元/年）