《科学·技术·社会基因治疗》最新PPT课件优质课下载

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1990 年，基因治疗史上最早被正式批准的两项人体试验在美国开始了。其中一项就是广为流传的，被认定为历史上首例基因疗法的临床试验，由 NIH的威廉 . 弗伦奇 . 安德森（William French Anderson）医生领衔的针对重 症 联 合 免 疫 缺 陷 病（SCID） 的 基因治疗。虽然这一基因治疗案例在学界仍然备受争议，德席尔瓦的康复是否代表着基因疗法的成功还难以界定。但是，这一案例在基因治疗发展史上无疑是一个极其重要的里程碑。这次治疗也由此成为世界基因疗法历史上标志性的事件，

并由此拉开了基因疗法研究和开发的序幕，基因疗法也从此点燃了人类战胜疾病的新希望。

90 年代中后期，伴随着人类基因组研究的迅猛发展，基因治疗领域呈现爆发性扩张。NIH 新批准的基因治疗临床项目中，1990 年仅有 2 例，1993 年、1994 年分别达到 37、38 例,1995 年到 67 例，而 1999 年更是激增到 116 例。截至 2000 年，全世界大约有 4 000 名患者参与了 500 多个基因治疗的临床试验项目，其中 77% 来自美国，69% 是针对癌症治疗。

进入20世纪以后，基因治疗发展迅速。2000 年，法国巴黎内克尔医院阿兰 o 费希尔（Alain Fisher）领导的研究组报道了两例针对重症联合免疫缺陷症患者的基因治疗初步成功。2014 年，FDA 依 据 临 床 I 期的结果授予了美国圣地亚哥医药公司 Celladon 针 对 心 衰 的 基 因 治 疗药 物 MYDICAR“ 突 破 性 疗 法” 的 地位， 这 也 是 FDA 首 次 认 定 的 基 因疗 法。2015 年 10 月和 12 月，安进公司的溶瘤病毒药物 T-Vec 分别在美国和欧洲获得批准上市，这是基于单纯疱疹病毒（HSV-1）载体的黑色素瘤的基因疗法，成为第一个被批准的非单基因遗传疾病的基因治疗。截 至 2016 年 2 月， 在 NIH 临 床注册的基因治疗达 2 300 多项，潜在巨大市场和商业利润。

相比国外的风起云涌，国内的基因治疗显得非同寻常的沉寂。但我国基因治疗基础研究和临床试验开展得较早，起点不低

20 世纪70 年代吴旻院士对遗传性疾病等的防治提出了基因治疗的问题

1985 年基因治疗的重要目标是肿瘤。

1987血友病B的基因治疗研究

1991 年，对血友病B患者进行基因治疗临床试验，

1991~ 对多种人类重大疾病开展了基因治。

研究VEGF 治疗梗塞性心血管病，使我国成为继美国之后第二个开展心血管疾病基因治疗临床试验的国家

2004 年1 月 开发出药物 “今又生”

吴旻院士

目前，我国已经有7~8 项基因治疗方案进入了临床试验。建立了国家“863”计划生物领域病毒载体研发基地。5~6项基因治疗临床方案正在向国家SFDA 申请临床试验批文。20~30 项研究已完成或正在进行临床前试验，20 个左右项目进入了中试研究阶段，大多数基因治疗研究都具有创新性。

总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。

经历了五十年的螺旋式发展，基因治疗从无到有，直至如今初步的成功。纵观基因治疗发展的历史，或者说任何一个新兴治疗方式或新药的发展完善的历史，最简单的规则往往是最根本的。基因治疗的诞生与发展需要多个复杂学科和技术作为基础，作为一种复杂性、个体性特质很高的治疗方法，基因治疗的发展完善需要严格的人体实验，而这就不可避免有偶然性的事件发生。而我们需要理性对待和允许失败与错误，这样，基因治疗才能够在挫折失败中发展完善。基因治疗拥有巨大的潜在商业利润，所以它的发展必然会受到资本或商业投机运作的推动或干扰。政府必须履行起监管的责任，遵循科学规律，建立系统的、拥有可持续性和一定灵活性的政策法规，切实维护患者和大众的利益，使基因治疗能够在实践中发展完善。

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